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株式会社aceRNA Technologiesは、京都大学・齊藤博英教授による合成生物学研究で生まれたRNAデザイン技術を基盤とするバイオベンチャーです。同社は、独自のRNAデザイン技術「RNAスイッチ」を活用し、細胞種や細胞状態に応じて導入遺伝子の発現を精緻に制御できる「スマートmRNA医薬品」の開発に注力しています。このRNAスイッチ技術は、メッセンジャーRNA（mRNA）配列に組み込まれ、細胞内の約2,600種類存在するマイクロRNA（miRNA）の活性状況に応じてmRNAの働きをON/OFFで制御することを可能にします。具体的には、特定のmiRNAが結合することで機能がOFFになる「OFFタイプ」と、結合することで機能がONになる「ONタイプ」の2種類を開発しています。 同社の主要な事業モデルは、このRNAスイッチ技術を基盤としたプラットフォームビジネスであり、共同研究パートナーとの連携を通じて革新的な医薬品の開発を目指しています。対象顧客は製薬企業やバイオテクノロジー企業であり、mRNA医薬品、細胞治療、遺伝子治療（ウイルス）、miRNA標的医薬品といった多様な創薬領域でのパートナリングを求めています。同社の強みは、特定の細胞腫や細胞状態に特異的に薬物効果を制御できる点にあり、これにより非標的細胞へのオフターゲット効果を軽減し、副作用の低減と薬効の最大化を実現します。結果として、従来の治療法では困難であった生体内ダイレクトリプログラミングのような、全く新しい治療アプローチの実用化を目指しています。 同社は、京都大学・齊藤博英研究室や東京大学定量生命科学研究所との継続的な共同研究体制を構築しており、アカデミアの先端研究と連携しながら次世代mRNA技術の実用化を推進しています。これまでにファイザー、日東電工、JCRファーマといった大手企業との共同研究契約を締結しており、その技術力と将来性が高く評価されています。また、複数の第三者割当増資による資金調達も成功させており、研究開発体制の強化とグローバルな事業展開を積極的に進めています。治療法のない疾患の撲滅と、miRNAの新規機能発見を通じた再生医療および新薬創出への貢献をミッションに掲げ、負担の少ない、病気の原因となる細胞だけに作用する治療の実現を目指しています。