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株式会社メトセラは、「細胞の力を生きる力に」をミッションに掲げ、幹細胞および線維芽細胞を用いた細胞治療の研究開発を行う臨床開発ステージのスタートアップです。同社は、特に小児先天性心疾患や慢性心不全といった希少疾患に苦しむ患者に画期的な治療薬を届けることを目指しています。主要なパイプラインとして、小児先天性心疾患である機能的単心室症を対象とした自家再生医療等製品「JRM-001」の開発を推進しています。JRM-001は、患者自身の心臓内幹細胞（CSC）を主成分とし、外科手術で得られる余剰心組織を原料として培養・製剤化し、再び患者に投与する自家細胞治療です。免疫拒絶リスクが低いという大きな特徴を持ち、岡山大学との連携のもと、現在第3相臨床試験を再開し、早期の製造販売承認を目指しています。この製品は、厚生労働省の先駆け審査指定制度および希少疾病用再生医療等製品に指定されており、AMEDの委託事業にも採択されるなど、その革新性が高く評価されています。かつては成人慢性虚血性心不全患者向けの自家細胞治療薬「MTC001」（VCAM1陽性心臓線維芽細胞と専用カテーテルを組み合わせた製品）の開発も進めていましたが、治験製品の安定供給の課題から2024年に開発を中止しました。同社は、小児・希少疾患に対するパイプライン開発で得た科学的根拠を次の成長に繋げるという独自のビジネスモデルを追求し、日本のみならず海外の患者への応用も視野に入れています。研究から開発まで一貫した体制を持ち、製薬・公的研究機関で経験を積んだリーダーがプロジェクトを牽引することで、革新的な治療法の提供を目指しています。