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PRD Therapeutics株式会社は、限られた治療薬しかない患者様に経口薬と笑顔を届けることを使命とする創薬スタートアップです。同社は、脂質代謝異常性の希少疾患や生活習慣病に対する新たな脂質代謝制御剤の開発に注力しており、特に世界初で唯一のSOAT2選択的阻害剤であるPRD化合物を用いたfirst-in-classの新薬開発を進めています。主要なリード化合物であるPRD001は、経口薬として開発が進められており、患者さんやご家族の治療負担を軽減することを目指しています。 同社の開発戦略は段階的であり、最初の対象疾患は遺伝性の希少疾患である家族性高コレステロール血症ホモ接合体（HoFH）です。HoFHは幼少期から極めて高い血中LDL-C値を示し、若年での動脈硬化進行や生命を脅かす心血管疾患のリスクが高い難病です。HoFHでの成功後には、脂質代謝異常に起因する代謝異常関連脂肪性肝疾患（MASH/MASLD、旧NASH/NAFLD）へと適応を拡大し、最終的には一般的な脂質異常症を含む全ての脂質代謝関連疾患への展開を目指しています。 PRD001は、北大学・北研究所で発見された天然物由来の新規化合物をリード最適化したもので、これまでの動物試験（マウス、ウサギ、サル）において、血中脂質量（LDL-コレステロール等）を強力に減少させ、脂肪肝や動脈硬化の進展を抑制する有効性が確認されています。2025年にはPRD001のFirst-in-Human（FIH）Phase 1臨床試験を開始し、安全性、忍容性、薬物動態、および早期有効性サイン（LDL-C低下効果、肝脂肪定量値）の評価を進めています。 同社は2021年に設立され、2023年には総額13億円のシリーズA資金調達を完了しました。また、AMEDの「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」に採択され、グローバルなPhase II臨床試験に必要な資金を確保するなど、着実に開発を進めています。ジャパン・ヘルスケアビジネスコンテスト – JHeC 2024での優秀賞受賞やForbes JAPAN「2026年注目の日本発スタートアップ100選」への選出など、その革新性と将来性が高く評価されています。これらの取り組みを通じて、同社はアンメット・メディカル・ニーズに応える新たな治療選択肢を世界中の患者に提供することを目指しています。