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ネクセラファーマ株式会社は、最先端の科学とテクノロジーへの投資を通じて、画期的な医薬品の開発を加速し、世界中の患者に貢献することを使命とするバイオ医薬品企業です。同社は、日本から世界へイノベーションを届けることをビジョンに掲げ、次世代のテクノロジー駆動型バイオファーマ企業として、医薬品の創薬から開発、商業化までを一貫して推進しています。主要な事業活動として、グループ全体の経営戦略の企画立案を担いつつ、傘下の事業会社を通じて具体的な創薬研究開発を行っています。 同社の強みは、世界をリードする独自のNxWave™プラットフォームにあります。このプラットフォームは、Gタンパク質共役型受容体（GPCR）の可能性を最大限に引き出し、構造ベース創薬（SBDD）を革新するものです。具体的には、神経疾患、消化器疾患、免疫疾患、代謝性疾患、希少疾患といった主要疾患領域におけるアンメットメディカルニーズに対応するGPCR標的の特定と検証から始まります。次に、NxStaR™技術を用いてX線結晶構造解析やクライオ電子顕微鏡などの手法でGPCRの構造を高い精度で解析し、NxHit™による仮想スクリーニングや独自の化合物ライブラリを用いたスクリーニングで新規化合物を探索します。さらに、NxDesign™アプローチにより、計算化学や機械学習の専門知識を組み合わせ、最適化された治療候補薬を精密に設計します。前臨床段階で有望な候補薬が得られた後は、トランスレーショナルメディシンと臨床開発の専門家チームが、前臨床安全性試験や臨床プルーフオブメカニズム試験を設計・実行し、プログラムの進行に関する情報に基づいた意思決定を可能にします。 パイプラインには、ファーストインクラスまたはベストインクラスとなる可能性を秘めた幅広い新規薬剤候補が含まれており、自社開発プログラムと提携プログラムの両方で、代謝性疾患、神経疾患、免疫疾患、希少疾患などの主要な疾患領域の患者集団に対応しています。例えば、脳血管攣縮予防薬PIVLAZ™（クラゾセンタン）や不眠症治療薬QUVIVIQ™（ダリドレキサント）などの上市済み製品に加え、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬Vamoroloneがフェーズ3段階にあります。また、同社は日本および韓国（その他APAC諸国を含む）における医薬品の開発・上市を目指す企業にとって、戦略的なパートナーとなることを目指しています。これらの市場における広範な専門知識、インフラ、ネットワークを活用し、規制当局への対応から市場承認、償還条件の確保、専門チームの展開まで、製品の要件に合わせた戦略を策定・実行することで、パートナー企業の成功を支援しています。