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株式会社モダリスは、CRISPR-GNDM技術を基盤とした遺伝子治療薬の開発を主軸に、医薬品およびプラットフォーム技術の提供を行うバイオテック企業である。同社はエピゲノム編集技術を活用し、先天性筋ジストロフィー1a型やドラベ症候群などの希少疾患治療薬候補を展開している。具体的には、LAMA2-CMD治療薬候補MDL-101やドラベ症候群治療薬候補MDL-207の開発を推進しており、米国食品医薬品局から希少疾患指定を受理している。同社の技術はCRISPRゲノム編集とエピゲノム編集を組み合わせた独自のプラットフォームで、遺伝子スイッチの制御を通じた治療法開発を可能にしている。患者団体との連携強化を特徴とし、LAMA2 Europeなどの非営利団体と共同で研究活動を推進している。米国ワーストローの研究開発拠点と東京の経営管理拠点を軸に、国内外の遺伝子治療市場に向けたパイプライン構築を進めている。同社はバイオテック分野における技術革新を牽引する存在として、希少疾患治療薬開発の加速を図る。