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株式会社ONODERA GT Pharmaは、革新的な遺伝子治療技術の研究開発、製造、そしてその普及を推進するバイオテック企業です。同社は、安全性に優れたアデノ随伴ウイルス（AAV）を治療用遺伝子を運ぶベクターとして応用する独自のアプローチを強みとしています。特に、これまで効果的な治療法がなかった難病、具体的にはパーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、アルツハイマー病といった神経変性疾患に焦点を当て、基礎研究から臨床研究まで一貫したスピード感のある開発体制を構築しています。幅広いネットワークに基づく10以上の豊富なパイプラインを有し、リードプログラムであるALSおよびパーキンソン病においては高い治療効果の蓋然性を示しています。一回の施術で長期的な効果が期待できる遺伝子治療は、超高齢社会における医療費抑制にも貢献し、国際競争力を持つと確信しています。同社は日本発の遺伝子治療のリーディングカンパニーを目指し、より安全性の高いウイルスベクターおよび効果的な遺伝子導入技術の追求を最重要課題としています。また、遺伝子治療製品の製造においては、TAIYO HOLDINGS CO., LTD.およびTAIYO PHARMA TECH CO., LTD.との提携を通じて生産体制を確立しており、研究開発資金の一部は個人や法人からの寄付によって賄われています。世界中の知見と技術を活用し、難病で苦しむ患者さんのQOL向上と幸せな時間の延長に貢献することが同社の使命です。