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ルクサナバイオテク株式会社は、大阪大学で培われた最先端の核酸化学技術を基盤とし、安全かつ効果的な核酸医薬品の実用化を加速させ、未だ治療薬がない疾患に苦しむ患者さんへ福音となる医薬品を届けることを目指すバイオベンチャーです。同社は、従来のモダリティでは解決が困難な遺伝病、免疫疾患、神経疾患などを対象とする製薬会社やアカデミアグループが直面する、適切な配列設計ノウハウの欠如、最適な構造体の選定、ASOの毒性やsiRNAの生体安定性、CMC上の課題といった創薬の障壁を、独自の技術プラットフォームで解決します。 同社の事業は主に四つの柱で構成されています。第一に、製薬会社との共同創薬事業では、対象疾患（遺伝子）に対するアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）医薬の開発を、スクリーニングからリードASOの最適化まで共同で推進します。第二に、XNAs技術ライセンス事業として、核酸創薬のリソースを持つ企業に対し、同社独自の架橋型修飾核酸（XNAs）技術の遺伝子特異的ライセンスを提供します。第三に、自社創薬事業では、疾患標的を持つアカデミアとの協業を通じて開発候補化合物を創出し、その後の臨床開発はパートナー製薬会社が担います。第四に、XNAsモノマーサプライ事業では、ASOに組み込むためのXNAsモノマーユニット（ホスホロアミダイト体）を化学会社と連携して供給しており、例えば人工修飾核酸アミダイト「GuNA®」の製造販売に関するライセンス契約を稲畑産業と締結しています。 同社の技術的強みは、標的mRNAへの高い結合力、肝毒性や神経毒性の低減による安全性向上、そして核酸医薬品の標的部位を変更できる可能性にあります。AmNA™、scpBNA™、GuNA™、5’-CP™といった特徴の異なる複数の修飾核酸群を有し、これらを組み合わせることで、先行技術が抱える毒性課題を克服し、薬効と安全性を両立したアンチセンス医薬の開発を可能にしています。また、核酸医薬開発におけるCMC支援や事業戦略コンサルテーションも提供し、顧客の創薬プロセス全体をサポートしています。バイオスプリング社との共同創薬研究やオリゴヌクレオチド製造に係るライセンス契約、フランス製薬大手セルヴィエとの共同創薬研究開始など、国内外のパートナーとの連携実績も豊富です。これらの事業を通じて、同社は画期的な核酸医薬品の創出により、病気と闘う患者さんとその家族に希望をもたらすことをミッションとしています。