製造業（医薬品・医療機器）法人向け（医療・ヘルスケア）
- 法人番号
- 2010401128321
- 所在地
- 東京都 千代田区 丸の内１丁目６番２号新丸の内センタービルディング１９階
- 設立
- 従業員
- 30名
- 決算月
- 12月
- 企業スコア
- 67.6 / 100.0
代表
ジョン・カールソン
確認日: 2026年4月17日
アミカス・セラピューティクス株式会社は、希少代謝性疾患と共に生きる人々のために質の高い医薬品を開発し、製造、販売することを使命とするグローバルなバイオ企業である。同社は「患者中心」を第一に掲げ、革新的な技術基盤を駆使して遺伝性疾患の治療法を追求している。特に、ファブリー病およびポンペ病といった重篤な希少疾患に対する治療薬の開発に注力しており、医療関係者向けに製品情報を提供している。 ファブリー病に対しては、世界初の経口剤である「ガラフォルド®カプセル123mg」を提供している。これはミガーラスタットに反応性のあるGLA遺伝子変異を伴うファブリー病に対する効能・効果を持つ。ポンペ病に対しては、遺伝子組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ製剤である「ポムビリティ」と、その安定化剤である経口剤「オプフォルダ」を併用する治療法を提供している。ポムビリティはマンノース-6-リン酸を多く含むことで細胞への酵素取り込みを向上させ、筋組織に蓄積するグリコーゲンを減少させる作用が期待される。オプフォルダは血中のポムビリティを安定化させ、標的組織への取り込みを増加させる役割を担う。同社は、これらの製品の適正使用に関する情報提供、品質・安全性・有効性に関する情報の収集・検討、副作用発生時の連絡、治験や製造販売後調査の実施などを通じて、医療現場を支援している。 同社の強みは、最先端・最高品質の希少代謝性疾患のための研究開発を推進する情熱と、患者さんファーストの精神である。社員一人ひとりが企業文化を醸成し、イノベーションを生み出す原動力となっている。また、同社は、病気を克服する治療を目指す大胆なアプローチを誇りとし、絶えず革新を推奨し、自社の技術を刷新していく義務を負っている。ビジネスモデルとしては、医薬品の開発から製造、販売までを一貫して行い、特に希少疾患領域に特化することで、アンメットメディカルニーズに応えることを目指している。対象顧客は、国内の医療関係者（医師、薬剤師、その他の医療関係者）であり、彼らを通じて希少代謝性疾患の患者さんへ治療薬を届けている。
ファブリー病経口治療剤
遅発型ポンペ病を対象とする新規併用療法の一つ
遅発型ポンペ病を対象とする新規併用療法の一つ
純利益
2.3億円
総資産
78億円
ROA_単体
3.01% · 2025年12月
6期分（2016/12〜2025/12）
自己資本比率_単体
38.11% · 2025年12月
6期分（2016/12〜2025/12）
ROE_単体
7.89% · 2025年12月
6期分（2016/12〜2025/12）
従業員数（被保険者）
30人 · 2026年5月
27期分（2024/03〜2026/05）
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