Ｋｒｙｓｔａｌ　Ｂｉｏｔｅｃｈ　Ｊａｐａｎ株式会社

Krystal Biotech Japan株式会社は、アメリカ発のバイオ医薬品企業Krystal Biotechの日本法人として2024年6月に設立されました。同社は、アンメットメディカルニーズに応えるため、遺伝子治療の開発・製品化に特化しています。その使命は、希少疾患や命に関わる疾患など、治療選択肢が限られる領域において、繰り返し投与可能な遺伝子治療薬を開発し、患者さんに届けることです。同社の強みは、遺伝子治療の可能性を最大限に引き出す独自の技術基盤にあります。これにより、従来の治療法では十分なアプローチが困難であった希少疾患や難治性疾患に対し、疾患の根本原因に働きかける「遺伝子レベルの治療」を実現し、これまで治療法が存在しなかった領域に新たな未来を切り拓くことを目指しています。科学的根拠に基づいたアプローチを追求しつつ、患者さんとそのご家族の人生の質（QOL）向上に真摯に向き合うことを重視しています。具体的には、希少疾患領域における医療戦略および治療戦略にパラダイムシフトを起こし、「選択肢のない」状況にある患者さんへ希望を届けることを究極の目標としています。最初の製品として、遺伝性の皮膚疾患である栄養障害型表皮水疱症を対象とした、繰り返し投与可能な遺伝子治療薬「バイジュベック®ゲル」を上市しており、2025年10月には薬価基準収載ならびに新発売が予定されています。また、同社は幅広い領域で遺伝子治療の研究を進めており、希少疾患や重篤な疾患に対する治療薬の創出に向けたパイプラインも有しています。対象顧客は、栄養障害型表皮水疱症をはじめとする希少疾患や難治性疾患に苦しむ患者さん・ご家族、そしてこれらの治療に携わる医療関係者です。同社のビジネスモデルは、革新的な遺伝子治療薬の研究開発、製造、販売を通じて、アンメットメディカルニーズに応える医薬品を提供することにあります。