アクチュアライズ株式会社

アクチュアライズ株式会社は、「角膜移植に代わる未来の眼科医療の実現」をミッションに掲げ、角膜内皮障害に対するアンメット・メディカル・ニーズの解決を目指すアカデミア発のバイオベンチャーです。同社は、主に「角膜内皮障害治療点眼薬」と「角膜内皮再生医療用細胞製品」の2種類の革新的な製品開発・上市に取り組んでいます。 フックス角膜内皮ジストロフィの治療薬としては、開発コード「AE001」（シロリムス点眼液）と「AE002」の2つの製品候補を開発しています。フックス角膜内皮ジストロフィは、世界の角膜移植の約40%を占める主要な原因疾患でありながら、現在の治療法は角膜移植のみという状況です。同社は同志社大学での研究成果に基づき、角膜内皮細胞の死滅を抑制する効果を持つシロリムスを発見し、その独占的実施権を取得しました。現在、「AE001」は参天製薬株式会社との共同開発により、2022年6月に米国で第Ⅱ相臨床試験が開始され、フランス、インドでも治験開始準備が進められています。これが上市されれば、世界初のフックス角膜内皮ジストロフィ治療薬となることが期待されます。 また、角膜内皮障害に対する再生医療用細胞製品「AE101」（水疱性角膜症を適応症とする）の開発も進めています。同社の創業メンバーである小泉範子氏と奥村直毅氏が、培養した角膜内皮細胞とROCK阻害剤を眼内に注入することで角膜移植の代替となる治療法を発見しました。この技術は京都府立医科大学で臨床研究として実施され、2013年12月以降50名以上の患者の治療に成功し、有効性と安全性が確認されています。この治療法は、注射針による細胞注入で10分以内に完了し、患者負担が少なく、解剖学的にほぼ正常な角膜再建と理想的な視力回復が期待できるという強みがあります。同社は、培養した細胞を凍結保存し、必要な時に解凍して注射するだけの製剤化を目指しており、これにより1人のドナー角膜から50～80人分の治療が可能となり、世界的なドナー角膜不足の解決に貢献できると見込んでいます。現在、日本での治験開始準備が進められており、中華圏および韓国ではArctic Visionとの独占的ライセンス契約に基づき開発が進行中です。同社は、Unmet medical needsの発見力、最先端の研究技術へのアクセス、世界のKey Opinion Leaderとの幅広いネットワークといったアカデミア発バイオベンチャーの強みを活かし、視覚障害に苦しむ患者の生活の質向上に貢献することを目指しています。