製造業（医薬品・医療機器）個人向け
- 法人番号
- 5140001118384
- 所在地
- 兵庫県 神戸市中央区 港島南町２丁目１番８神戸アイセンター５階
- 設立
- 従業員
- 2名
- 企業スコア
- 43.4 / 100.0
代表取締役社長
髙橋政代
確認日: 2026年4月18日
株式会社ＶＣ Gene Therapyは、株式会社ビジョンケアの子会社として2020年8月に設立された理研ベンチャーであり、難治性網膜外層疾患全般の治療法開発を使命としています。同社は、特に治療法が確立されていない遺伝性網膜変性疾患、中でも患者数の多い常染色体顕性遺伝網膜変性疾患である網膜色素変性を主要なターゲットとしています。最初のパイプラインとして、ロドプシン（RHO）遺伝子変異に起因する網膜色素変性に対する遺伝子治療の開発を推進しており、2年後の治験開始を目指しています。同社の強みは、ゲノム編集技術、特に第1世代ゲノム編集因子であるZFN（Zinc finger nuclease）の改良と、HITI（Homology-independent targeted integration）法を用いた高効率な遺伝子挿入技術にあります。広島大学との共同研究により、成体視細胞でCRISPR-Cas9と同等の切断効率を持つZFN開発技術を確立し、分子量が小さくAAVベクターに載せやすいZFNの利点を最大限に活用しています。また、HITI法は非分裂細胞でも高頻度で目的配列に遺伝子を挿入できるため、成人の網膜細胞への治療適用を可能にします。この技術により、110カ所にも及ぶロドプシン遺伝子座の変異全てを対象とした、正常な全長のロドプシン遺伝子を挿入する治療製剤の開発を進めており、優性阻害となる原因変異の修復と正常RHO遺伝子発現の補充を同時に実現します。シンプロジェン社との協業で高品質のアデノ随伴ウイルスベクター開発に取り組み、神戸アイセンター病院と連携して遺伝子診断・遺伝カウンセリングの実施や適切な導入手法の研究を進めるなど、産学連携を積極的に行い、患者さんの希望となる新しい医療の構築を目指しています。
従業員数（被保険者）
2人 · 2026年5月
30期分（2023/12〜2026/05）
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