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アンジェス株式会社は、1999年設立のバイオベンチャー企業であり、「遺伝子の力を活用し、すべての人に治療の機会を届けます」をミッションに掲げ、遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指しています。同社は、遺伝子治療、核酸医薬、ゲノム編集技術を核とした医薬品の研究開発および販売を主要事業としています。特に、血管新生作用を持つHGF遺伝子治療用製品は、かつて日本で条件付き承認・販売された実績がありますが、現在は米国FDAから「ブレイクスルー・セラピー（画期的新薬）」指定を受け、米国での承認申請に向けた準備を本格化させています。また、慢性椎間板性腰痛症治療薬として開発中のNF-κBデコイオリゴDNAは、米国での臨床試験で長期的な鎮痛効果と椎間板修復を示唆するデータを得ており、根本的な治療法がないこの分野で新たな希望となっています。さらに、Vasomune社と共同開発中のTie2受容体アゴニスト（AV-001）は、急性呼吸窮迫症候群（ARDS）や血液透析に伴う認知機能低下の予防など、幅広い血管漏出疾患への応用が期待されています。 同社は、早老症治療薬「ゾキンヴィ」の日本国内での独占販売権を取得し、2024年5月より販売を開始しました。これは、治療法が限られる希少疾患の患者に新たな選択肢を提供するものです。次世代技術であるゲノム編集分野では、子会社EmendoBio Inc.のOMNIヌクレアーゼ技術を活用し、スタンフォード大学とのがん治療研究や技術ライセンス拡大を通じて実用化を加速させています。加えて、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）を運営し、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査、遺伝学的検査、バイオマーカー検査を提供することで、難病や希少疾患の早期発見に貢献しています。同社のビジネスモデルは、ライセンスアウト時の契約一時金、開発協力金、マイルストーン収入、上市後のロイヤリティ収入を柱としており、国内外の大学や企業とのアライアンスを積極的に推進することで、パイプラインの拡充と技術革新を図っています。これらの取り組みを通じて、同社は未だ有効な治療法が存在しない疾患に対し、革新的な遺伝子医薬を世界中の患者に届けることを目指しています。

株式会社ステムリムは、大阪大学発の創薬研究開発型バイオテック企業として、「再生誘導医薬®」の開発に特化しています。同社の主要事業は、人が本来持つ組織修復能力を最大限に引き出し、機能的な組織・臓器の再生を誘導する新しい医薬品である「再生誘導医薬®」の研究開発、製造、および製薬会社へのライセンス供与です。この医薬品は、生体内に存在する幹細胞を体外に取り出すことなく、怪我や病気で損傷した組織に局所動員し、機能的組織再生を促すという画期的な作用機序に基づいています。具体的には、静脈注射等で投与された再生誘導医薬®が骨髄内の間葉系幹細胞を刺激し、血液中に放出された幹細胞が損傷部位に集積することで、抗炎症作用、線維化抑制、そして多分化能を発揮し、組織の機能的な再生を促進します。 同社の「再生誘導医薬®」は、従来の再生医療や細胞治療が抱える高コスト、製造・保管の難しさ、移植時の免疫拒絶といった課題を克服する優位性を持っています。生きた細胞の投与を必要とせず、化合物医薬品として工業的な計画生産が可能であるため、低コストでの生産、安定した品質管理、効率的な輸送が実現できます。これにより、広く普及可能な新しい再生医療の提供を目指しています。 現在、同社は複数の疾患領域において非臨床開発・臨床治験を積極的に推進しており、表皮水疱症（栄養障害型を含む）、急性期脳梗塞、虚血性心筋症、変形性膝関節症、慢性肝疾患などを対象とした治験が進行中です。特に、栄養障害型表皮水疱症の治験では、患者の症状改善と持続的な治療効果が確認されています。また、脳梗塞を対象としたグローバル後期第Ⅱ相治験も日本と北米で開始されています。同社は、HMGB1タンパク質から炎症反応を誘導しない幹細胞活性化・動員作用を持つドメインを特定し、「再生誘導医薬®レダセムチド」を開発した実績を持ちます。 ビジネスモデルとしては、共同研究やライセンス許諾の契約時に得られる契約一時金、開発段階や製品上市後の売上目標達成時に得られるマイルストーン収入、そして製品上市後に製薬会社から得られるロイヤリティ収入が主な収益源です。同社は、難病に苦しむ世界中の患者さんに笑顔の未来を届けることを企業使命とし、再生誘導医薬®という共通のプラットフォームを通じて、中枢神経系疾患、循環器系疾患、上皮系疾患、間葉系疾患など、組織損傷を伴う数多くの難病に対して幅広い治療効果をもたらすことを期待しています。さらに、レダセムチドに続く第二世代の再生誘導医薬®の開発にも注力しており、医療の未来を変革する可能性を秘めた革新的な新薬の創出に挑戦し続けています。