アンジェス株式会社

アンジェス株式会社は、1999年設立のバイオベンチャー企業であり、「遺伝子の力を活用し、すべての人に治療の機会を届けます」をミッションに掲げ、遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指しています。同社は、遺伝子治療、核酸医薬、ゲノム編集技術を核とした医薬品の研究開発および販売を主要事業としています。特に、血管新生作用を持つHGF遺伝子治療用製品は、かつて日本で条件付き承認・販売された実績がありますが、現在は米国FDAから「ブレイクスルー・セラピー（画期的新薬）」指定を受け、米国での承認申請に向けた準備を本格化させています。また、慢性椎間板性腰痛症治療薬として開発中のNF-κBデコイオリゴDNAは、米国での臨床試験で長期的な鎮痛効果と椎間板修復を示唆するデータを得ており、根本的な治療法がないこの分野で新たな希望となっています。さらに、Vasomune社と共同開発中のTie2受容体アゴニスト（AV-001）は、急性呼吸窮迫症候群（ARDS）や血液透析に伴う認知機能低下の予防など、幅広い血管漏出疾患への応用が期待されています。 同社は、早老症治療薬「ゾキンヴィ」の日本国内での独占販売権を取得し、2024年5月より販売を開始しました。これは、治療法が限られる希少疾患の患者に新たな選択肢を提供するものです。次世代技術であるゲノム編集分野では、子会社EmendoBio Inc.のOMNIヌクレアーゼ技術を活用し、スタンフォード大学とのがん治療研究や技術ライセンス拡大を通じて実用化を加速させています。加えて、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）を運営し、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査、遺伝学的検査、バイオマーカー検査を提供することで、難病や希少疾患の早期発見に貢献しています。同社のビジネスモデルは、ライセンスアウト時の契約一時金、開発協力金、マイルストーン収入、上市後のロイヤリティ収入を柱としており、国内外の大学や企業とのアライアンスを積極的に推進することで、パイプラインの拡充と技術革新を図っています。これらの取り組みを通じて、同社は未だ有効な治療法が存在しない疾患に対し、革新的な遺伝子医薬を世界中の患者に届けることを目指しています。