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窪田製薬ホールディングス株式会社は、眼科医療分野におけるイノベーションを軸に、眼疾患の治療薬・医療機器の開発・実用化を推進する企業である。同社は、視覚サイクルモジュレーション技術を基盤とした「エミクススタト塩酸塩」の開発を中心に、ドライ型加齢黄斑変性やスターガルト病、糖尿病網膜症などの網膜疾患治療を目指している。2015年に設立され、米国シアトルに完全子会社Kubota Vision Inc.を保有し、遺伝子治療技術や在宅・遠隔医療機器の研究開発にも取り組んでいる。具体的には、近視進行抑制デバイス「クボタメガネ」や、超小型OCTを活用した遠隔医療モニタリングデバイス「PBOS」の開発・臨床試験を実施。同社の強みは、眼科医としての実績を持つ代表者を筆頭に、米国・日本を拠点とする研究開発体制と、大塚製薬やSIRION Biotech GmbHなど国内外企業との連携。2014年から東京証券取引所マザーズ市場に上場し、2022年にはグロース市場に移行。スターガルト病治療薬の開発では、FDAおよびEMAからオーファンドラッグ指定を受け、国際的な実績を積み重ねている。ビジネスモデルは、医薬品の開発・販売に加え、医療機器の製造・販売、遺伝子治療技術のライセンス提供を柱としており、患者層のニーズに応じた多角的な収益構造を構築している。