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株式会社ケイファーマは、慶應義塾大学医学部発のバイオベンチャーとして、iPS細胞技術を活用した革新的な創薬研究と再生医療の実用化を通じて、アンメット・メディカル・ニーズに応えることを目指しています。同社の主要事業は「iPS創薬事業」と「再生医療事業」の二本柱です。iPS創薬事業では、患者様の細胞から作製した疾患特異的iPS細胞を用いて病態モデルを開発し、筋萎縮性側索硬化症（ALS）をはじめとする神経系疾患の治療薬研究開発を進めています。特に、既存薬を別の疾患に適用するドラッグリポジショニング手法を活用することで、開発期間とコストの削減を図り、希少疾患から一般的な疾患へと成果を展開する戦略を取っています。現在、ALS治療薬候補KP2011の第1/2相治験を完了し、第3相治験への移行を計画しており、アルフレッサ ファーマ株式会社とのライセンス契約も締結しています。 再生医療事業では、iPS細胞から分化誘導した神経のもとになる細胞を移植することで、脊髄損傷（亜急性期・慢性期）、脳梗塞、脳出血、外傷性中枢神経損傷といった神経領域の機能回復を目指しています。慶應義塾大学の岡野栄之教授、中村雅也教授による長年の基礎研究と、同社独自の技術開発力を基盤とし、世界最高レベルの研究成果を臨床応用へと繋げています。2014年の薬機法改正による早期承認制度も追い風となり、亜急性期脊髄損傷に対する企業治験の準備を進めるほか、独立行政法人国立病院機構大阪医療センターとの共同研究により、慢性期脳梗塞等に対する新規再生医療等製品の開発研究も推進しています。また、学校法人北研究所とは難聴治療薬の企業治験に向けた共同研究契約を締結するなど、幅広い神経系疾患への応用を目指し、グローバル展開も視野に入れています。これらの取り組みを通じて、有効な治療法のない世界中の患者様へ一刻も早く医薬品や治療法を届けることを経営方針としています。