株式会社京都創薬研究所

株式会社京都創薬研究所は、京都大学発の創薬ベンチャー企業として、治療法が確立されていない難治性眼疾患に対する革新的な医薬品の研究開発を主要事業としています。同社は、京都大学の研究者が創製した新規低分子化合物「KUS剤（KUS121）」を主要パイプラインとし、特に網膜中心動脈閉塞症（CRAO）、網膜色素変性症、緑内障、加齢黄斑変性症（AMD）といった希少疾患や眼難治疾患の治療薬開発に注力しています。KUS121は、細胞内ATPを消費するタンパク質であるVCPのATPase活性を阻害することで、細胞の変性・死滅を予防・抑制するという新規薬理作用を持つ神経保護剤です。これにより、網膜神経節細胞や視神経線維を保護し、緑内障の進行抑制効果も動物実験で確認されています。同社は、KUS121の開発を国内外で積極的に推進しており、米国では網膜動脈閉塞症（RAO）を対象としたオーファンドラッグ指定およびファストトラック指定をFDAから取得し、CRAOを対象とした第II相臨床試験（GION試験）を進行中です。日本国内においても、CRAOを対象とした希少疾病用医薬品の指定を受け、第III相臨床試験の準備を進めています。国立研究開発法人日本医療研究機構（AMED）の「創薬支援推進事業-希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業-」にも採択され、開発を加速させています。また、米国ハーバード大学医学部附属のMassachusetts Eye and Ear Infirmaryとの共同研究契約を締結し、リアルワールドエビデンスを活用した新薬開発の加速にも取り組んでいます。さらに、研究用試薬の開発・製造・販売を目的とした100%子会社「株式会社Kyoto Cell Pro」を設立し、ライフサイエンス分野への貢献も広げています。同社は、治療薬のない難病患者に有望な化合物を見出し、適切なプロセスを経て患者に届けることを使命としています。