ときわバイオ株式会社

ときわバイオ株式会社は、革新的なステルス型RNAベクター（SRV）技術を基盤とし、遺伝子治療、再生医療・細胞治療、創薬支援の三つの主要事業を展開するバイオベンチャーです。同社が開発したSRVは、細胞質で長期間安定な遺伝子発現を可能にする世界初のRNAベクターであり、単一のベクターに10個以上の遺伝子を同時に搭載できるという画期的な特徴を持ちます。この技術は、染色体への取り込みがなく安全性が高い上、必要に応じて短時間で除去できるため、既存のウイルスベクターでは困難だった治療戦略の実現を可能にします。 遺伝子治療分野では、ハンター病、X-SCID、血友病Aなどの遺伝病を対象に、安全性の高いSRVを用いた遺伝子治療用ベクターの開発を進めています。特に、大きなサイズの治療遺伝子や複数の補酵素を同時に導入できるSRVの特性を活かし、難病に対する根本治療を目指しています。再生医療・細胞治療分野では、SRVを活用して、安全で高品質なiPS細胞の作製や、iPS細胞からの分化誘導、血液細胞などからのダイレクトリプログラミングを効率的かつ低コストで実現する技術を開発しています。研究用試薬として「SRV™ iPSC Vector」シリーズを提供し、線維芽細胞や末梢血単球など様々な細胞からのiPS細胞作製を支援しています。さらに、in vivoでの直接利用による再生医療の開発にも意欲的に取り組んでいます。 創薬支援分野では、短期間で安定した遺伝子発現細胞を得られるSRVを、ワクチンや抗体医薬などの高品質なバイオ医薬品製造に適した遺伝子発現系として提供しています。IgGやIgM、二重特異性抗体といった複雑な抗体タンパク質の製造や、抗腫瘍T細胞、CAR-T細胞の製造研究開発にも応用されています。同社は、産総研からの技術移転を基に設立され、AMEDの複数の研究開発事業に採択されるなど、その技術力は高く評価されています。また、イヌやネコの尿由来細胞からの高品質なiPS細胞安定作製に世界で初めて成功するなど、具体的な実績も積み重ねています。これらの事業を通じて、同社は世界中の遺伝病で苦しむ人々への貢献と、日本の先端医療の競争力向上を目指しています。