Ｎｅｕｓｉｇｎａｌ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ株式会社

Ｎｅｕｓｉｇｎａｌ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ株式会社は、「変えよう。人類と認知症の歴史を」を掲げ、世界規模の課題である高齢化に伴い急増する認知症を含む中枢神経系（CNS）疾患に対し、画期的な治療薬の開発を通じて患者および関係者のQuality of Life改善に貢献することを使命としています。同社の主要事業は、認知症・精神疾患治療薬の研究・開発、およびその他脳疾患に関する標的探索と治療薬の研究開発です。特に、アルツハイマー型認知症（AD）治療候補化合物「NTX-083」の開発に注力しており、東北大学発の創薬シーズを基盤に事業を展開しています。 NTX-083は、新規メカニズム（Mode of Action：MoA）に基づく低分子薬であり、ADモデルマウス等を用いた非臨床試験では、中核症状（認知機能改善効果）と周辺症状（精神機能改善効果）の改善作用に加え、疾患修飾作用を併せ持つことが示されています。また、経口投与が可能であるため、臨床使用における患者アクセスの向上が期待され、複数の動物を用いた安全性試験の結果から高い安全性が特徴です。同社は、このNTX-083を世界初の中核・周辺症状改善および疾患修飾が可能なFirst-in-class薬剤として上市することを目指しています。 これまでの実績として、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」に採択され、開発を推進。東京大学医学部附属病院での健康成人を対象とした医師主導治験にNTX-083を提供し、2025年2月18日には世界で初めてヒトへの投与（First in Human）を達成しました。さらに、2025年11月7日には同社初の企業治験である第I相反復投与試験を開始し、2026年3月17日には日本人および白人の健康成人を対象としたこの試験において、特筆すべき副作用なく安全性および忍容性が確認され、優れた薬物動態プロファイルを示すことが明らかになりました。この良好な結果に基づき、同社は次なるステップとして、米国でのアルツハイマー型認知症患者を対象とした第Ib相治験の実施を計画しており、開発は当初計画より数ヶ月早く順調に進捗しています。同社は、長年の研究で得た知見と豊富な創薬経験を持つプロフェッショナルチームを強みとし、認知症治療薬を待ち望む患者とその家族に一刻も早く届けることを目指しています。