リジェネフロ株式会社

リジェネフロ株式会社は、iPS細胞技術を基盤とした革新的な再生医療とiPS創薬を通じて、腎臓・肝臓・膵臓の難治性疾患に苦しむ世界中の人々の未来を刷新することを目指すグローバルなスペシャリティファーマです。同社は、特に腎疾患領域に注力しており、現在、根治的な治療法が少なく、年間1.5兆円もの医療費を要する慢性腎臓病（CKD）や、遺伝性難病である常染色体顕性多発性嚢胞腎（ADPKD）に対する新たな治療オプションの開発を進めています。 同社の主要なパイプラインの一つである「RN-032」は、iPS細胞から高効率に分化誘導したネフロン前駆細胞（iNPC）を用いた慢性腎臓病の細胞療法です。創設者である長船健二教授の研究成果に基づき、iNPCを腎臓被膜下に投与することで、腎臓に直接的かつ局所的なパラクライン効果をもたらし、損傷した腎臓の機能回復を促すことを目指しています。このアプローチは小動物試験で有効性が確認されており、日機装株式会社などとの共同開発により製造プロセスの確立が進められています。これにより、透析への移行を抑制し、患者のQOL向上と医療費削減に貢献することを目指しています。 もう一つのパイプライン「RN-014」は、常染色体顕性多発性嚢胞腎（ADPKD）の新規治療薬開発です。同社は、ADPKDの原因遺伝子変異を持つヒトiPS細胞由来オルガノイドを用いて疾患モデルを構築し、レチノイン酸受容体（RAR）作動薬を新規治療薬候補として発見しました。このRAR作動薬は既存薬であるため、2023年12月より前期第二相臨床試験を開始し、ADPKD患者への早期提供を目指しています。2025年にはタミバロテン関連資産の買収も完了し、開発を加速させています。 同社は、京都大学との共同研究契約をはじめ、アストラゼネカ、三井化学、ロシュ、富士フイルムなど国内外の多くの企業と連携し、技術開発と事業化を推進しています。これらの取り組みにより、2024年には第23回日本再生医療学会総会で「再生医療イノベーションAward」を受賞するなど、その革新性が高く評価されています。難治性腎疾患に苦しむ患者さんのQOL改善と社会貢献を使命とし、グローバルリーダーとしての地位確立を目指しています。