株式会社ＨＯＩＳＴ

株式会社HOISTは、大阪大学発のバイオベンチャーとして、「難治性疾患の治療」と「健康長寿の未来」を実現するため、革新的な抗がん剤の開発と創薬支援事業を展開しています。同社の事業は、新規作用機序に基づく医薬品開発と、患者由来の腫瘍組織を用いた創薬支援の二本柱で構成されています。 医薬品開発事業では、まず独自の酸化制御技術である「MA-T®システム」を活用した抗がん剤の開発に注力しています。このシステムは、亜塩素酸イオンががん細胞特有の酸性環境を認識し、必要な量の水性ラジカルを生成してがん細胞を特異的に攻撃するメカニズムを持ち、正常細胞への影響が少ない高い安全性と効率性が特徴です。この技術を応用したパイプラインとして、筋層非浸潤性膀胱癌治療薬「HM-001」の開発を進めており、2023年7月からは医師主導治験（PI/IIa）を開始し、既存治療薬に対する再発率での優位性確立を目指しています。また、同様のメカニズムで大腸癌、卵巣癌、膵癌などの癌性腹膜炎／腹膜播種治療薬の開発も進行中で、膵癌モデルでの薬効が確認されています。 次に、エピトランスクリプトミクス創薬として、新しいターゲットであるALKBH阻害剤のがん領域での医薬品開発も手掛けています。ALKBH酵素は特定のメチル化RNAを脱メチル化し、一部の癌細胞で高発現することが知られており、同社はこのALKBHを阻害することで癌細胞の増殖を抑制する新規メカニズムの医薬品創出を目指しています。特にALKBH3阻害剤については、膵癌モデル動物で既存薬ゲムシタビンと同等の薬効が確認されており、GLP試験後に早期の導出を目指しています。 創薬支援事業では、患者由来腫瘍組織（PDC/PDX）を用いた研究用の細胞・動物モデルの作成支援を提供しています。このPDC/PDXモデルは、従来の癌株化細胞モデルと比較してヒトでの薬効・毒性の予測性が高く、より精度の高い創薬研究を可能にします。同社は、初代から3継代以内の患者検体から得られた細胞・組織を活用し、豊富な患者情報と組み合わせることで、個別ニーズに対応した高予測性の評価系を構築しています。これにより、製薬企業や研究機関の創薬開発効率向上に貢献しており、遺伝子変異や既存薬抵抗性、同所移植モデルなど、多様なリクエストに応じた共同研究も積極的に行っています。この創薬支援は、自社の臨床試験失敗リスク低減やパイプライン成功確率向上にも寄与するほか、PDCパネルを用いた受託試験やPDXマウスの製造販売を通じて外部の創薬研究をサポートするビジネスモデルを展開しています。同社は、アカデミア発の革新的な研究成果を社会実装することを使命とし、製薬企業との提携を通じて、一日も早く患者に革新的な医薬品を届けることを目指しています。