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オンコリスバイオファーマ株式会社は、ウイルス学に立脚した独自の創薬技術を駆使し、がんや重症感染症、希少疾病といったアンメットメディカルニーズの高い領域において、革新的な医薬品およびがん検査薬の研究・開発・製造・販売・輸出入を手掛けるバイオベンチャーです。同社の主要事業は、ウイルスの増殖能力を利用してがん細胞を特異的に殺傷する「がんのウイルス療法」と、ウイルスの増殖を抑制して治療に貢献する「重症ウイルス感染症治療薬」の開発です。 具体的なパイプラインとして、固形がんを対象とした腫瘍溶解性ウイルス「テロメライシン®（OBP-301）」は「第3のがん局所療法」として開発が進み、中外製薬とのライセンス契約や厚生労働省の「先駆け審査指定制度」対象品目指定、希少疾病用再生医療等製品指定などの実績があります。また、HIV感染症治療薬として開発され、現在は進行性核上性麻痺（PSP）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、前頭側頭型認知症（FTD）といった難病治療薬として期待される「OBP-601（Censavudine）」の開発も進めています。さらに、新型コロナウイルス感染症治療薬「OBP-2011」や、がんの転移・再発に影響を及ぼす血中循環がん細胞（CTC）を高感度に検出するウイルス検査薬「テロメスキャン®（OBP-401, OBP-1101）」の開発・提供を通じて、「見えないがんの可視化」を目指しています。 同社のビジネスモデルは、新薬開発の計画と運営を自社で行い、製造や前臨床・臨床試験を外部委託するファブレス経営を基本とし、開発初期段階で大手製薬会社へライセンス供与することで、契約一時金や開発進捗に応じたマイルストーン収入、製品上市後のロイヤリティ収入を得る「ライセンス型事業モデル」を主軸としています。将来的には、自社製品の販売収入を得る「製薬会社型事業モデル」とのハイブリッド化を進め、安定した収益基盤の確立を目指しています。特に希少疾病領域では、自社販売も視野に入れています。これらの取り組みにより、同社は世界の医療に貢献し、患者様のより良い治療の実現に尽力しています。

株式会社ステムリムは、大阪大学発の創薬研究開発型バイオテック企業として、「再生誘導医薬®」の開発に特化しています。同社の主要事業は、人が本来持つ組織修復能力を最大限に引き出し、機能的な組織・臓器の再生を誘導する新しい医薬品である「再生誘導医薬®」の研究開発、製造、および製薬会社へのライセンス供与です。この医薬品は、生体内に存在する幹細胞を体外に取り出すことなく、怪我や病気で損傷した組織に局所動員し、機能的組織再生を促すという画期的な作用機序に基づいています。具体的には、静脈注射等で投与された再生誘導医薬®が骨髄内の間葉系幹細胞を刺激し、血液中に放出された幹細胞が損傷部位に集積することで、抗炎症作用、線維化抑制、そして多分化能を発揮し、組織の機能的な再生を促進します。 同社の「再生誘導医薬®」は、従来の再生医療や細胞治療が抱える高コスト、製造・保管の難しさ、移植時の免疫拒絶といった課題を克服する優位性を持っています。生きた細胞の投与を必要とせず、化合物医薬品として工業的な計画生産が可能であるため、低コストでの生産、安定した品質管理、効率的な輸送が実現できます。これにより、広く普及可能な新しい再生医療の提供を目指しています。 現在、同社は複数の疾患領域において非臨床開発・臨床治験を積極的に推進しており、表皮水疱症（栄養障害型を含む）、急性期脳梗塞、虚血性心筋症、変形性膝関節症、慢性肝疾患などを対象とした治験が進行中です。特に、栄養障害型表皮水疱症の治験では、患者の症状改善と持続的な治療効果が確認されています。また、脳梗塞を対象としたグローバル後期第Ⅱ相治験も日本と北米で開始されています。同社は、HMGB1タンパク質から炎症反応を誘導しない幹細胞活性化・動員作用を持つドメインを特定し、「再生誘導医薬®レダセムチド」を開発した実績を持ちます。 ビジネスモデルとしては、共同研究やライセンス許諾の契約時に得られる契約一時金、開発段階や製品上市後の売上目標達成時に得られるマイルストーン収入、そして製品上市後に製薬会社から得られるロイヤリティ収入が主な収益源です。同社は、難病に苦しむ世界中の患者さんに笑顔の未来を届けることを企業使命とし、再生誘導医薬®という共通のプラットフォームを通じて、中枢神経系疾患、循環器系疾患、上皮系疾患、間葉系疾患など、組織損傷を伴う数多くの難病に対して幅広い治療効果をもたらすことを期待しています。さらに、レダセムチドに続く第二世代の再生誘導医薬®の開発にも注力しており、医療の未来を変革する可能性を秘めた革新的な新薬の創出に挑戦し続けています。

クリングルファーマ株式会社は、HGF（肝細胞増殖因子）タンパク質を基盤とした再生創薬バイオベンチャーとして、難治性疾患に苦しむ世界中の患者さんへ画期的な治療手段を提供することを目指しています。同社は、大阪大学・慶應義塾大学発のベンチャーとして設立され、HGFタンパク質を医薬品グレードで製造する世界で唯一の体制を確立している点が最大の強みです。このHGFは、組織や臓器の保護、再生、修復に多岐にわたる作用を持つ生体内タンパク質であり、同社はこの「ファースト・イン・クラス」の開発シーズをプラットフォームとして、複数の難治性疾患に対する治療薬開発を推進しています。 現在、同社はレイトステージのパイプラインとして、脊髄損傷急性期、声帯瘢痕、ALS（筋萎縮性側索硬化症）、急性腎障害を対象に臨床試験を実施しています。特に、脊髄損傷急性期では第Ⅲ相試験を完了し、希少疾病用医薬品の指定を受けており、声帯瘢痕では第Ⅲ相試験が進行中です。また、米国クラリス・バイオセラピューティクス社との提携により、神経栄養性角膜炎に対するHGF原薬供給と臨床試験も進められています。 同社のビジネスモデルは、自社開発と販売提携、原薬供給を組み合わせたハイブリッド型であり、日本国内での医薬品製造販売承認申請を基本方針としています。販売においては、丸石製薬株式会社や東邦ホールディングス株式会社との提携を通じて、高度医療機関への効率的なサプライチェーンを構築し、希少疾患市場における高い売上総利益率を確保しています。将来的には、HGFの神経保護作用や抗線維化作用を活かし、脊髄損傷の慢性期や他の線維化疾患、さらには腎臓以外の臓器疾患へと適応を拡大し、市場規模の拡大を目指しています。大学との共同研究も積極的に行い、新規適応症の探索や基礎研究を強化することで、HGFタンパク質の価値を最大化し、創薬ベンチャーからバイオ製薬企業への進化を図っています。