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株式会社凜研究所は、2016年1月に国立がん研究センター発の認定ベンチャーとして設立されたバイオベンチャーであり、がんの診断・治療に貢献する独自の抗体医薬および診断薬の研究開発を主軸としています。同社は、既存の治療法では困難な難治性がんや、小児脳腫瘍などアンメットメディカルニーズの高い疾患に対する革新的な治療薬の創出を目指しています。主要なパイプラインとして、大腸がんなどに高発現する膜タンパク分子TMEM180を標的とするヒト化モノクローナル抗体「RN-1101（抗TMEM180抗体）」の開発を進めており、2023年1月には世界初の第I相臨床試験を開始し、これまでの投与量において極めて安全であることが確認されています。この抗体は、抗体依存性細胞傷害作用（ADCC）をメカニズムとし、KRAS遺伝子変異の有無にかかわらず抗腫瘍効果を発揮する特長を持ちます。 また、同社は、がん治療におけるDDS（Drug Delivery System）の理論的支柱であるEnhanced Permeability and Retention (EPR)効果の知見を基盤としつつ、固形がん特有のがん間質バリアを克服するための「がん間質ターゲティング（CAST）療法」という独自のコンセプトを提唱しています。このCAST療法に基づき、悪性度の高い固形がんの周囲に形成される不溶性フィブリン（IF）を標的とする抗体薬物複合体（ADC）の開発にも注力しています。このADCは、がん間質中で特異的に抗がん剤MMAEを遊離する設計であり、血中での安定性と高い安全性、そして優れた抗腫瘍効果が動物実験で確認されており、2026年の臨床試験開始を目指しています。さらに、急性脳梗塞の治療を目的とした、抗不溶性フィブリン抗体のFab部分と変異型ウロキナーゼを融合させた新規血栓溶解融合タンパクの開発も手掛けています。 同社の強みは、がん細胞の異質性に左右されず、正常組織への影響を最小限に抑えつつ、高い治療効果を発揮する薬剤の開発を目指す独自の抗体発見手法とリンカー技術にあります。ビジネスモデルとしては、これらのユニークなパイプラインの臨床開発を進め、製薬メーカーなどへのライセンスアウトを通じてグローバルでの開発・販売を実現し、多くの患者に新たな治療法を届けることを使命としています。国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の事業採択や、Mycenax社とのADCリンカー特許利用に関するライセンス契約締結など、外部連携も積極的に推進し、事業化に向けた活動を加速させています。

株式会社セルージョンは、iPS細胞由来の再生医療関連技術の研究開発および再生医療等製品の製造販売を主事業とするバイオベンチャーです。同社は、特に「水疱性角膜症」という疾患を対象としたiPS細胞由来角膜内皮代替細胞（CECSi Cells）を用いた再生医療製品「CLS001」の開発に注力しています。水疱性角膜症は角膜移植が主な治療法ですが、ドナー角膜の不足、熟練した手術医の必要性、アイバンクというインフラの限定性という3つの大きな課題があり、全世界で1000万人以上もの待機患者が存在するという深刻な需給ギャップに直面しています。 同社の画期的なアプローチは、これらの課題を解決します。まず、iPS細胞から角膜内皮細胞と同等の機能を持つ角膜内皮代替細胞を大量生産する独自の分化誘導技術を確立しています。この技術により、従来の発生学的なプロセスを経る方法と比較して、短期間で簡便に、かつ堅牢性の高い細胞製造が可能となりました。次に、CLS001を用いた治療方法は、細胞懸濁液を眼球内に注射で注入する「細胞注入療法」であり、従来の角膜移植に比べて簡単かつ短時間で実施でき、患者の負担も少ない低侵襲な手術です。また、眼科医にとっても習熟期間が短く、広く普及しやすいという利点があります。さらに、他家のiPS細胞を用いるため、アイバンクのような特別なインフラがなくても、一般的な医薬品と同様に患者に届けることが可能です。 同社は2022年にCLS001の臨床研究を開始し、2027年の製品化を目指して開発を進めています。研究開発においては、患者中心の視点（ペイシェント・セントリシティ）に基づき、世界水準の品質とコンプライアンスを遵守しています。グローバル展開も視野に入れており、Minaris Regenerative Medicine社とは米国でのCLS001製造プロセス開発に関する業務提携を、ニコン・セル・イノベーション社とは商業化に向けた製法開発および生産に関する業務提携を結んでいます。また、東邦ホールディングス社や東洋製罐グループホールディングス社との資本業務提携、Fosun Pharma子会社Celregen社とのライセンス契約など、国内外のパートナーシップを積極的に構築しています。将来的には、角膜疾患を入り口として他の眼科領域や臓器への挑戦、次世代細胞治療や再生医療に新たな付加価値をつける探索的研究も推進し、グローバル市場における日本のヘルスケア業界全体のプレゼンス向上に貢献することを目指しています。

株式会社ウェルセラは、帝京大学発のバイオベンチャーとして、治療用マイクロバブルと低出力超音波を組み合わせた革新的なドラッグデリバリーシステム「BUS-DDS（Bubble Ultrasound-mediated Drug Delivery System）」の開発と社会実装に取り組んでいます。同社の主要な事業は、既存の薬剤送達システムでは困難であった、がんや中枢神経疾患における生体バリア（腫瘍血管バリアや血液脳関門）を克服し、薬剤を効率的に標的部位へ届ける新たな治療選択肢を提供することです。BUS-DDSは、帝京大学の丸山一雄特任教授が開発した治療用マイクロバブル「セラノスティックバブル（TB）」を静脈投与し、診断用と同レベルの低出力超音波を標的部位に照射することで、バブルのオシレーションにより血管内皮細胞間に一時的な間隙を生じさせ、薬剤の浸透を促進します。この技術は非侵襲的であり、分子の大きさに関わらず幅広い薬剤モダリティ（低分子薬、抗体、ADC、核酸医薬、リポソーム製剤など）に適用可能である点が強みです。 同社は、特に治療成績が不良な難治性がんである膵臓がんをBUS-DDSの優先適応と位置づけ、治験開始を見据えた非臨床試験を推進しています。また、大腸がんや子宮体癌などの他の固形がん、さらには血液脳関門開口技術を活用した中枢神経疾患領域への展開も中長期的な目標としています。これまでの基礎研究では、大腸がん担癌マウスで薬剤移行量が約5倍に増加、子宮体癌担癌マウスで抗腫瘍効果の有意な増強、マウス脳組織で薬剤移行量が3倍以上増加し、遺伝子発現が10倍以上に増加するなどの実績を上げています。ビジネスモデルとしては、BUS-DDS技術を活用した治療薬の効果を高めるためのパートナーシップを重視しており、前臨床・臨床開発中の薬剤や市販薬との連携を積極的に推進しています。超音波医療機器メーカーである日本電波工業株式会社とのLOI締結など、共同開発を通じた技術の最大化と社会実装を目指しています。