エディットフォース株式会社

エディットフォース株式会社は、独自のPPR（pentatricopeptide repeat）タンパク質を活用した遺伝子編集技術を基盤に、医薬品開発とPPRプラットフォーム技術の提供を行うバイオベンチャーです。同社のPPRプラットフォーム技術は、RNAに配列特異的に結合するPPRタンパク質を精密に設計し、多様なエフェクタードメインと融合させることで、RNAの修飾や制御を可能にする多機能なツールを提供します。特に、PPR Editorは単一のタンパク質分子で標的RNAの認識とC-to-U塩基編集を実現し、高い編集効率と低いオフターゲット率を両立しています。また、U-to-C編集技術、エクソンスキッピング技術、mRNA翻訳活性化技術の開発も進めており、従来の技術では困難だった遺伝子疾患への新たな治療アプローチを追求しています。 創薬事業においては、主に中枢神経系（CNS）、筋疾患、希少疾患を対象とした遺伝子治療薬の開発に注力しています。リードプログラムである「EF-210」は、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）の治療薬として開発が進められています。DM1は、DMPK遺伝子のCUG三塩基リピートの過剰な増加が原因でMBNLタンパク質が捕捉され、筋機能異常を引き起こす難病です。EF-210は、組換えAAVを用いて治療分子「CUG-PPR1」を患者の筋肉に送達し、病的RNAに特異的に結合してMBNLとCUGリピートRNAの結合を阻害することで、正常なスプライシング活性と筋機能の回復を目指します。DM1マウスモデルでの概念実証試験や非GLP試験を完了し、現在GLP試験が進行中であり、2027年初頭のIND申請とヒトへの投与試験開始を目標としています。 同社は、九州大学や広島大学との共同研究を通じてPPR技術の独占的使用権を取得し、国立研究開発法人新エネルギー・産業技術総合開発機構（NEDO）や日本医療研究開発機構（AMED）の事業にも採択されるなど、その技術力は高く評価されています。これまでに、日本革新創薬株式会社、ソレイジア・ファーマ株式会社、田辺三菱製薬株式会社といった製薬企業との共同研究やライセンス契約を締結し、事業を推進しています。また、「大学発ベンチャー表彰2019」で「科学技術振興機構理事長賞」を受賞し、「J-Startup KYUSHU」にも選定されるなど、その革新性と成長性が認められています。日本経済新聞やNHK Worldなどのメディアでも紹介され、国内外からの注目を集めています。これらの強みを活かし、製薬企業や研究機関を主要顧客とし、遺伝子疾患に苦しむ世界中の患者さんへ画期的な治療法を届けることを目指しています。