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ＮＡＮＯホールディングス株式会社は、2025年12月11日に金融サービス事業に本格参入し、株式とファンド機能を活用した「ヘルスケア分野におけるコングロマリット」を構築する戦略的投資持株会社です。同社は、未公開バイオベンチャーが直面する厳しい環境を成長機会と捉え、独自のパイプライン強化に加え、数多くの企業の革新的な技術を育成し、社会に還元するビジネスモデルを推進しています。具体的には、ファンドと株式を組み合わせた企業買収を通じて、買収企業の価値を高め、IPOやM&A（売却）により利益を創出し、企業価値の向上を目指しています。この投資事業は、子会社であるNano Bridge Investment株式会社が担っており、NBI-SBISCIファンド1号投資事業有限責任組合の組成も進めています。また、同社の事業会社であるNANO MRNA株式会社は、ｍRNAを含むRNA創薬の国内パイオニアとして、ｍRNA医薬の研究開発を推進しています。同社は、1996年6月にナノキャリア株式会社として設立され、当初は東京大学の片岡一則名誉教授らのDDS技術を応用した医薬品開発を行っていましたが、2023年1月にビジネスモデルを転換し、ｍRNA医薬に特化した創薬へと舵を切りました。現在、膠芽腫に対する「TUG1 ASO」や変形性関節症に対する「RUNX1 mRNA」といった臨床開発品を有し、DDS技術「YBCポリマー」を応用したがん領域での開発も進めています。同社は、ヘルスケア産業の中核を担う「価値創出のプラットフォーム」として、多様な企業が成長し社会に貢献するシステムを築き、株主価値の最大化と持続的成長を目指しています。最先端モダリティとの融合やグローバル企業とのアライアンスを積極的に推進し、世界に必要とされる企業グループへの進化を図っています。

株式会社セルシードは、日本発の「細胞シート工学」を基盤技術とし、細胞シート再生医療製品の開発・事業化、細胞培養器材の製造・販売、および再生医療受託サービスを提供しています。同社の主要な強みは、温度応答性ポリマーであるポリ-N-イソプロピルアクリルアミド（PIPAAm）をナノメートルレベルで均一に固定化した「ナノバイオインターフェイス技術」を用いた独自の細胞培養器材「UpCell®」です。この技術により、従来の酵素処理を必要とせず、温度変化のみで培養細胞をシート状に回収することが可能となります。回収された細胞シートは、細胞間の接着性タンパク質や細胞本来の機能を保持したまま、生体組織へ速やかに生着し、複数枚の積層も可能なため、多様な再生医療への応用が期待されます。 同社の細胞シート再生医療事業では、大学の研究成果をシーズとして、自社またはパートナー企業と連携し、臨床試験を経て再生医療製品の製品化を目指しています。特に、変形性膝関節症などを対象とした「軟骨細胞シート」の早期事業化をパイプラインとして推進しており、特定細胞加工施設の承認を取得した細胞培養センターでは、東海大学で実施されている先進医療Bで用いられる「自己軟骨細胞シート」の受託製造実績もあります。再生医療支援事業としては、UpCell®のほか、細胞回収用の「RepCell®」、細胞を全く付着させない「HydroCell®」といった細胞培養器材を開発・製造し、研究機関や医療機関に提供しています。さらに、青海セルカルチャーイノベーションセンターを新設し、フラスコ製品の開発・製造体制を強化しています。これらの事業を通じて、同社は従来の治療法では困難であった疾患や障害を持つ世界中の患者さんへ、革新的な再生医療を届けることを目指しています。

アンジェス株式会社は、1999年設立のバイオベンチャー企業であり、「遺伝子の力を活用し、すべての人に治療の機会を届けます」をミッションに掲げ、遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指しています。同社は、遺伝子治療、核酸医薬、ゲノム編集技術を核とした医薬品の研究開発および販売を主要事業としています。特に、血管新生作用を持つHGF遺伝子治療用製品は、かつて日本で条件付き承認・販売された実績がありますが、現在は米国FDAから「ブレイクスルー・セラピー（画期的新薬）」指定を受け、米国での承認申請に向けた準備を本格化させています。また、慢性椎間板性腰痛症治療薬として開発中のNF-κBデコイオリゴDNAは、米国での臨床試験で長期的な鎮痛効果と椎間板修復を示唆するデータを得ており、根本的な治療法がないこの分野で新たな希望となっています。さらに、Vasomune社と共同開発中のTie2受容体アゴニスト（AV-001）は、急性呼吸窮迫症候群（ARDS）や血液透析に伴う認知機能低下の予防など、幅広い血管漏出疾患への応用が期待されています。 同社は、早老症治療薬「ゾキンヴィ」の日本国内での独占販売権を取得し、2024年5月より販売を開始しました。これは、治療法が限られる希少疾患の患者に新たな選択肢を提供するものです。次世代技術であるゲノム編集分野では、子会社EmendoBio Inc.のOMNIヌクレアーゼ技術を活用し、スタンフォード大学とのがん治療研究や技術ライセンス拡大を通じて実用化を加速させています。加えて、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）を運営し、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査、遺伝学的検査、バイオマーカー検査を提供することで、難病や希少疾患の早期発見に貢献しています。同社のビジネスモデルは、ライセンスアウト時の契約一時金、開発協力金、マイルストーン収入、上市後のロイヤリティ収入を柱としており、国内外の大学や企業とのアライアンスを積極的に推進することで、パイプラインの拡充と技術革新を図っています。これらの取り組みを通じて、同社は未だ有効な治療法が存在しない疾患に対し、革新的な遺伝子医薬を世界中の患者に届けることを目指しています。

株式会社ステムリムは、大阪大学発の創薬研究開発型バイオテック企業として、「再生誘導医薬®」の開発に特化しています。同社の主要事業は、人が本来持つ組織修復能力を最大限に引き出し、機能的な組織・臓器の再生を誘導する新しい医薬品である「再生誘導医薬®」の研究開発、製造、および製薬会社へのライセンス供与です。この医薬品は、生体内に存在する幹細胞を体外に取り出すことなく、怪我や病気で損傷した組織に局所動員し、機能的組織再生を促すという画期的な作用機序に基づいています。具体的には、静脈注射等で投与された再生誘導医薬®が骨髄内の間葉系幹細胞を刺激し、血液中に放出された幹細胞が損傷部位に集積することで、抗炎症作用、線維化抑制、そして多分化能を発揮し、組織の機能的な再生を促進します。 同社の「再生誘導医薬®」は、従来の再生医療や細胞治療が抱える高コスト、製造・保管の難しさ、移植時の免疫拒絶といった課題を克服する優位性を持っています。生きた細胞の投与を必要とせず、化合物医薬品として工業的な計画生産が可能であるため、低コストでの生産、安定した品質管理、効率的な輸送が実現できます。これにより、広く普及可能な新しい再生医療の提供を目指しています。 現在、同社は複数の疾患領域において非臨床開発・臨床治験を積極的に推進しており、表皮水疱症（栄養障害型を含む）、急性期脳梗塞、虚血性心筋症、変形性膝関節症、慢性肝疾患などを対象とした治験が進行中です。特に、栄養障害型表皮水疱症の治験では、患者の症状改善と持続的な治療効果が確認されています。また、脳梗塞を対象としたグローバル後期第Ⅱ相治験も日本と北米で開始されています。同社は、HMGB1タンパク質から炎症反応を誘導しない幹細胞活性化・動員作用を持つドメインを特定し、「再生誘導医薬®レダセムチド」を開発した実績を持ちます。 ビジネスモデルとしては、共同研究やライセンス許諾の契約時に得られる契約一時金、開発段階や製品上市後の売上目標達成時に得られるマイルストーン収入、そして製品上市後に製薬会社から得られるロイヤリティ収入が主な収益源です。同社は、難病に苦しむ世界中の患者さんに笑顔の未来を届けることを企業使命とし、再生誘導医薬®という共通のプラットフォームを通じて、中枢神経系疾患、循環器系疾患、上皮系疾患、間葉系疾患など、組織損傷を伴う数多くの難病に対して幅広い治療効果をもたらすことを期待しています。さらに、レダセムチドに続く第二世代の再生誘導医薬®の開発にも注力しており、医療の未来を変革する可能性を秘めた革新的な新薬の創出に挑戦し続けています。

クリングルファーマ株式会社は、HGF（肝細胞増殖因子）タンパク質を基盤とした再生創薬バイオベンチャーとして、難治性疾患に苦しむ世界中の患者さんへ画期的な治療手段を提供することを目指しています。同社は、大阪大学・慶應義塾大学発のベンチャーとして設立され、HGFタンパク質を医薬品グレードで製造する世界で唯一の体制を確立している点が最大の強みです。このHGFは、組織や臓器の保護、再生、修復に多岐にわたる作用を持つ生体内タンパク質であり、同社はこの「ファースト・イン・クラス」の開発シーズをプラットフォームとして、複数の難治性疾患に対する治療薬開発を推進しています。 現在、同社はレイトステージのパイプラインとして、脊髄損傷急性期、声帯瘢痕、ALS（筋萎縮性側索硬化症）、急性腎障害を対象に臨床試験を実施しています。特に、脊髄損傷急性期では第Ⅲ相試験を完了し、希少疾病用医薬品の指定を受けており、声帯瘢痕では第Ⅲ相試験が進行中です。また、米国クラリス・バイオセラピューティクス社との提携により、神経栄養性角膜炎に対するHGF原薬供給と臨床試験も進められています。 同社のビジネスモデルは、自社開発と販売提携、原薬供給を組み合わせたハイブリッド型であり、日本国内での医薬品製造販売承認申請を基本方針としています。販売においては、丸石製薬株式会社や東邦ホールディングス株式会社との提携を通じて、高度医療機関への効率的なサプライチェーンを構築し、希少疾患市場における高い売上総利益率を確保しています。将来的には、HGFの神経保護作用や抗線維化作用を活かし、脊髄損傷の慢性期や他の線維化疾患、さらには腎臓以外の臓器疾患へと適応を拡大し、市場規模の拡大を目指しています。大学との共同研究も積極的に行い、新規適応症の探索や基礎研究を強化することで、HGFタンパク質の価値を最大化し、創薬ベンチャーからバイオ製薬企業への進化を図っています。

株式会社ファンペップは、大学の研究機関から生まれた機能性ペプチドに関する研究成果を基盤とし、実用性の高いプロダクトの共同研究、シーズのインキュベーション、そして実用化への橋渡しを主要な事業として展開しています。同社は、アミノ酸が結合した機能性ペプチドの創薬研究開発に特化しており、特にUnmet Medical Needs（未だ満たされていない医療ニーズ）の領域である皮膚潰瘍治療薬、および市場性の高い抗体誘導ペプチドを重点テーマとしています。皮膚潰瘍治療薬の分野では、既存治療の満足度が低い現状に対し、新たな治療選択肢を提供することを目指しています。また、抗体誘導ペプチドは、高価な抗体医薬品に代わる革新的なソリューションとして、患者の経済的負担や医療財政の軽減に貢献することが期待されています。同社のビジネスモデルは、これらの機能性ペプチドを医薬品、機能性化粧品、および医療機器として開発し、製薬企業等とのパートナリングを通じてライセンス契約料やロイヤリティ収入を獲得することで事業を拡大していくものです。基礎研究から臨床試験まで段階的に研究開発を進め、病気に苦しむ患者だけでなく、健康を願う人々のQOL向上にも貢献することを目指し、競争の激しい創薬ビジネスにおいて安定した事業展開を図っています。最近ではAI創薬による特殊ペプチド創薬研究も開始しており、技術革新にも積極的に取り組んでいます。

Chordia Therapeutics 株式会社は、がん領域に特化した研究開発型バイオベンチャー企業であり、「日本発」「世界初」の画期的な抗がん薬を一日でも早く患者に届けることをミッションとしています。同社は、長年にわたり創薬に携わってきた経験豊富なプロフェッショナル集団が、研究開発の各分野における専門スキルと英知を結集し、次世代のがん治療を担う新薬の開発に日々邁進しています。ビジネスモデルとしては、創薬のエコシステムを構成する大学、製薬会社、投資家、行政、CRO、CMOといった多様なプレイヤーとの協創を積極的にリードし、探索研究からProof of Concept（POC）までのフェーズに注力しています。その後は、企業価値の最大化を目指し、ライセンスアウトや共同開発販売といった最適なビジネス展開を選択する体制を構築しています。同社の強みは、バイオベンチャーならではの迅速な意思決定とフットワークの良さ、そして幅広い外部ネットワークを最大限に活用したスピーディーかつ着実な新薬開発推進力にあります。既に臨床試験段階にある治療薬として、スプライシングを変化させることでがん細胞を死滅させる全く新しい作用機序を持つCLK阻害薬CTX-712の開発を進めています。また、rogocekibの日本での第1相試験開始や、武田薬品工業からの複数プログラムの独占的実施権獲得、米国での第1/2相試験開始、東京証券取引所グロース市場への上場など、着実な実績を積み重ねています。

株式会社ケイファーマは、慶應義塾大学医学部発のバイオベンチャーとして、iPS細胞技術を活用した革新的な創薬研究と再生医療の実用化を通じて、アンメット・メディカル・ニーズに応えることを目指しています。同社の主要事業は「iPS創薬事業」と「再生医療事業」の二本柱です。iPS創薬事業では、患者様の細胞から作製した疾患特異的iPS細胞を用いて病態モデルを開発し、筋萎縮性側索硬化症（ALS）をはじめとする神経系疾患の治療薬研究開発を進めています。特に、既存薬を別の疾患に適用するドラッグリポジショニング手法を活用することで、開発期間とコストの削減を図り、希少疾患から一般的な疾患へと成果を展開する戦略を取っています。現在、ALS治療薬候補KP2011の第1/2相治験を完了し、第3相治験への移行を計画しており、アルフレッサ ファーマ株式会社とのライセンス契約も締結しています。 再生医療事業では、iPS細胞から分化誘導した神経のもとになる細胞を移植することで、脊髄損傷（亜急性期・慢性期）、脳梗塞、脳出血、外傷性中枢神経損傷といった神経領域の機能回復を目指しています。慶應義塾大学の岡野栄之教授、中村雅也教授による長年の基礎研究と、同社独自の技術開発力を基盤とし、世界最高レベルの研究成果を臨床応用へと繋げています。2014年の薬機法改正による早期承認制度も追い風となり、亜急性期脊髄損傷に対する企業治験の準備を進めるほか、独立行政法人国立病院機構大阪医療センターとの共同研究により、慢性期脳梗塞等に対する新規再生医療等製品の開発研究も推進しています。また、学校法人北研究所とは難聴治療薬の企業治験に向けた共同研究契約を締結するなど、幅広い神経系疾患への応用を目指し、グローバル展開も視野に入れています。これらの取り組みを通じて、有効な治療法のない世界中の患者様へ一刻も早く医薬品や治療法を届けることを経営方針としています。