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株式会社幹細胞＆デバイス研究所は、京都大学の多能性幹細胞（ES／iPS細胞）研究成果の実用化を目指し、2014年に設立されたバイオベンチャーです。同社は、幹細胞関連技術と材料デバイス技術を駆使し、効率的な創薬プロセスの実現と医療の発展に貢献することを使命としています。主要事業は、多能性幹細胞から分化誘導した機能的な細胞や組織を用いた細胞製品の提供、およびそれらを活用した新たな治療法の開発です。 特に、損傷神経の再生医療/細胞治療に向けた臨床用ヒトES細胞由来シュワン細胞の開発に注力しており、ラットを用いた動物実験で神経再生効果と機能回復効果を確認し、2026年以降の医師主導治験開始を目指しています。手根管症候群を最初の適応症とし、脊髄損傷やその他の神経障害への適用拡大も視野に入れています。 同社の強みは、生体模倣性の高い細胞・組織を作製する独自の3次元培養技術と、細胞や組織の培養および機能評価のための「細胞デバイス」の開発・製造能力にあります。3次元培養技術には、緻密に配向制御したファイバーシートを足場に用いた細胞の多層化や、ヒドロゲルを用いた細胞の自己組織化があり、これにより成熟化が促進され、長期安定培養が可能な細胞シートや、収縮性を持つ骨格筋組織片の作製を実現しています。 これらの技術を応用し、神経細胞デバイスによる電気生理学的特性の評価、骨格筋組織片の収縮性評価、さらには神経筋接合部モデルの開発といった高次の機能試験法を提供しています。また、理化学研究所との共同開発による「ハートオンチップ型マイクロデバイス」や、配向性ファイバーシートを用いた「神経細胞培養デバイス」の特許も取得しており、創薬アッセイにおける薬効・安全性評価に貢献しています。 疾患特異的iPS細胞を用いた疾患モデル開発にも取り組み、京都府立医科大学と共同でシャルコー・マリー・トゥース病の疾患モデル開発を進め、難治性神経筋疾患の病態解明と治療薬探索に貢献しています。経済産業省の「Go-Tech事業」やJETROの「グローバル・スタートアップ・アクセラレーションプログラム（GSAP）」に採択されるなど、その技術力と事業性は国内外で高く評価されており、米国展開も積極的に推進しています。同社は、幹細胞が生み出す新たな社会の実現へ向け、研究成果の社会還元を継続しています。

アクチュアライズ株式会社は、「角膜移植に代わる未来の眼科医療の実現」をミッションに掲げ、角膜内皮障害に対するアンメット・メディカル・ニーズの解決を目指すアカデミア発のバイオベンチャーです。同社は、主に「角膜内皮障害治療点眼薬」と「角膜内皮再生医療用細胞製品」の2種類の革新的な製品開発・上市に取り組んでいます。 フックス角膜内皮ジストロフィの治療薬としては、開発コード「AE001」（シロリムス点眼液）と「AE002」の2つの製品候補を開発しています。フックス角膜内皮ジストロフィは、世界の角膜移植の約40%を占める主要な原因疾患でありながら、現在の治療法は角膜移植のみという状況です。同社は同志社大学での研究成果に基づき、角膜内皮細胞の死滅を抑制する効果を持つシロリムスを発見し、その独占的実施権を取得しました。現在、「AE001」は参天製薬株式会社との共同開発により、2022年6月に米国で第Ⅱ相臨床試験が開始され、フランス、インドでも治験開始準備が進められています。これが上市されれば、世界初のフックス角膜内皮ジストロフィ治療薬となることが期待されます。 また、角膜内皮障害に対する再生医療用細胞製品「AE101」（水疱性角膜症を適応症とする）の開発も進めています。同社の創業メンバーである小泉範子氏と奥村直毅氏が、培養した角膜内皮細胞とROCK阻害剤を眼内に注入することで角膜移植の代替となる治療法を発見しました。この技術は京都府立医科大学で臨床研究として実施され、2013年12月以降50名以上の患者の治療に成功し、有効性と安全性が確認されています。この治療法は、注射針による細胞注入で10分以内に完了し、患者負担が少なく、解剖学的にほぼ正常な角膜再建と理想的な視力回復が期待できるという強みがあります。同社は、培養した細胞を凍結保存し、必要な時に解凍して注射するだけの製剤化を目指しており、これにより1人のドナー角膜から50～80人分の治療が可能となり、世界的なドナー角膜不足の解決に貢献できると見込んでいます。現在、日本での治験開始準備が進められており、中華圏および韓国ではArctic Visionとの独占的ライセンス契約に基づき開発が進行中です。同社は、Unmet medical needsの発見力、最先端の研究技術へのアクセス、世界のKey Opinion Leaderとの幅広いネットワークといったアカデミア発バイオベンチャーの強みを活かし、視覚障害に苦しむ患者の生活の質向上に貢献することを目指しています。

株式会社ＴＳＫは、「実用化できない」「反応を制御できない」とされてきた鉄触媒を用いた有機化学反応を独自技術で確立し、機能性化合物を創出する素材メーカーです。同社は、有機EL材料や医農薬などの製造に不可欠なクロスカップリング反応において、希少で高価なレアメタル触媒（特にパラジウム）に代わり、地球上に豊富に存在する鉄を触媒として活用することで、持続可能な社会の実現に貢献しています。この革新的な技術は、資源枯渇や地政学的リスク、採掘・精錬に伴う環境破壊といった課題を解決し、従来のレアメタル触媒では困難だった分子構造の構築や反応工程の大幅な簡略化を可能にします。 同社の主要事業は、次世代ディスプレイ向け有機EL材料の開発と、農業分野向けのバイオスティミュラント製品の提供です。有機EL材料分野では、サムスンディスプレイ社と青色有機EL材料の共同開発を本格的に推進しており、高効率・長寿命化を目指しています。これは、サムスンディスプレイがベンチャー企業と共同開発を行う初の事例であり、同社の技術力の高さを示すものです。農業分野では、独自の鉄触媒技術を活用し、廃木材から環境に優しい高濃度フルボ酸「鉄フルボさん®TS-01」を製造・販売しています。この製品は、土壌改良、植物の成長促進、農作物の糖度向上、収量アップなど多岐にわたる効果を発揮し、輸入に頼っていたフルボ酸の国産化と量産化を実現しました。同社のフルボ酸製品群は「令和7年度 京都スマートプロダクト」にも認定されています。 ビジネスモデルとしては、素材メーカーとしてOEMメーカー等と連携しながら、独自の鉄触媒による合成プラットフォーム技術を用いて、競争力ある化合物とその製法を日本から世界へ展開することを目指しています。同社は、環境負荷の低減と高性能化を両立させることで、化学産業における資源・環境課題の解決に貢献し、持続可能な未来を創造するリーディングカンパニーとしての地位を確立しています。

メスキュージェナシス株式会社は、次世代型ペプチド基盤創薬のリードカンパニーとして、独自の技術を駆使し、世界の医療に貢献することを目指しています。同社は、細胞選択的に細胞内へ移行する膜透過性ペプチドの獲得に成功しており、これにより核酸や抗体といった薬剤を細胞内に効率的に送達し、細胞内の創薬標的に対する新たな医薬品開発を実現しています。従来の医薬品開発が直面する細胞外標的の枯渇や、抗体・核酸の細胞内到達困難といった課題に対し、同社の次世代型ペプチドは低分子薬の膜透過性と抗体の標的特異性を兼ね備え、分子量500～3,000の範囲で高い特異性と少ない副作用、細胞内標的への作用、経口投与の可能性、化学合成による低コスト製造といった多くの利点を提供します。主要事業は、この革新的な次世代型ペプチドを用いた新規医薬品開発の創薬支援であり、共同研究開発を通じて製薬企業をはじめとするパートナーをサポートしています。これまでにアステラス製薬、第一三共、塩野義製薬、大正製薬、帝人ファーマといった大手製薬企業との共同研究実績があります。また、アヘッド・バイオコンピューティング株式会社との中分子創薬効率化に向けた協業や、株式会社東芝との協業検討、関東化学株式会社とのジンジパイン検出キットの実用化に向けた共同開発など、多岐にわたる連携を進めています。同社の強みは、1兆種類を超えるペプチド群から目的の性質を持つペプチドを見つけ出す「ディスプレイ技術」に代表される独自の探索技術にあり、これによりがん細胞や免疫細胞に選択性を示す膜透過性ペプチドの創出を可能にしています。将来的には、抗体や核酸の細胞内デリバリーキャリアとしての利用や、経口投与可能な「飲める抗体」の代替薬としての研究開発にも注力し、未開拓の細胞内標的を狙う次世代型分子標的薬の実現を目指しています。

リバーセル株式会社は、京都大学の河本宏博士が世界に先駆けて開発した「多能性幹細胞からのキラーT細胞再生技術」を基本技術とし、がんや感染症、自己免疫疾患、アレルギーといった免疫関連疾患に対する新しい治療法を提供することを事業目的として2019年10月に設立されたバイオベンチャーです。同社は、患者自身のT細胞を取り出して遺伝子改変を行う従来の「自家移植」法が抱える高コストや時間的制約といった課題を解決するため、誰にでも投与可能な「他家移植」で利用できる汎用性即納型T細胞製剤の開発に注力しています。具体的には、iPS細胞やES細胞といった多能性幹細胞からT細胞を効率的に再生し、がん細胞を特異的に攻撃するキラーT細胞を大量に作製する技術を確立しています。 同社の強みは、グローバルで成立した複数の特許技術を保有している点にあります。これには、抗原特異的T細胞受容体（TCR）遺伝子を導入したiPS細胞からT細胞を製造する「TCR-iPSC法」、高殺傷能力を持つキラーT細胞をiPS細胞から誘導する「DP細胞分離法」、そしてTCR遺伝子を安定的に導入する「TCRカセット法」などが含まれます。これらの基盤技術により、既存法では実現困難だった他家移植系の新たな免疫療法を提供し、幅広い疾患への貢献を目指しています。 近年では、大塚製薬とのiPS細胞由来CAR-T/TCR-T生産技術に関する独占的商業ライセンス契約や、新規ゲノム編集技術CRISPR-Cas3の社会実装を目指すC4U株式会社との共同研究提携、さらには韓国EutilexとのiPS細胞由来次世代他家CAR-T療法開発に関する戦略的提携など、国内外の企業との連携を積極的に推進しています。また、新型コロナウイルス感染症治療用T細胞製剤にかかる特許の独占的実施許諾を受けるなど、感染症分野への応用も進めています。京都産業21の「産学公の森推進事業補助金」に連続して採択されるなど、その革新性が高く評価されており、iPSキラーT細胞による急性骨髄性白血病治療の治験計画が日経新聞に掲載されるなど、実用化に向けた研究開発を加速させています。同社は「病気になったらT細胞製剤を点滴して治す」という未来の医療の開拓者となることを目指し、自社開発パイプラインに加え、産官学連携を通じて免疫療法分野全体の活性化に貢献しています。

株式会社COGNANOは、創薬開始判断に必要な新規バイオマーカーを提供するバイオテック企業です。同社は、アルパカやサメなどのラクダ科動物から得られる膨大なVHH抗体データと最先端のAI技術を融合させ、精度の高い創薬シーズや検査薬の開発を推進しています。特に、統計手法と大規模言語モデル（LLM）を組み合わせた独自の「IBMET（逆バイオマーカー探索技術）」を開発し、未知の標的分子の効率的な特定を可能にしています。これにより、従来の創薬プロセスにおける時間とコスト、そして低い成功率という課題を解決し、創薬のスピードと成功確率を大幅に向上させています。 同社の事業は、VHH抗体設計・製造、コンピュータ支援創薬を主要な柱とし、未解決の医療課題（Unmet Medical Needs）の解決に注力しています。具体的には、治療法が確立されていないトリプルネガティブ乳がん（TNBC）の新規バイオマーカー開発に成功し、学術論文として発表、現在マウス実験段階に進んでいます。また、新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）の全変異型に対応する感染予防薬の開発にも取り組んでおり、ヒトIL-6タンパク質や新型コロナウイルスのスパイクタンパク質を用いたVHHと抗原の結合データセットを公開し、AI創薬研究に貢献しています。 COGNANOは、自社でアルパカを飼育し、自然が生み出す抗体の多様性を至高のデータとして蓄積する独自の強みを持っています。この高品質で大量の抗原抗体ペア情報を基盤に、機械学習による抗体デザイン汎用モデルの構築や医療のパーソナル化に向けたプロダクト開発に挑戦しています。オープンソースプロジェクト「OpenFold」への参画や、さくらインターネットとのAI創薬に関する共同研究論文が世界最高峰のAI国際会議「NeurIPS 2024」に採択されるなど、国内外の学術機関や企業との連携も積極的に行い、生命科学の発展と革新的な治療法の発見に貢献しています。同社は、製薬企業や研究機関を主な顧客とし、バイオとITの融合による新しい創薬パラダイムを確立し、患者に新たな希望を届けることを目指しています。

オルバイオ株式会社は、2018年に京都で創業した医療ベンチャー企業であり、「難治がんの治療薬を社会に届ける」ことを目標に、がん治療技術の研究開発およびがん診断薬・治療薬の創製を進めています。同社の核となる技術は、天然にはほとんど存在しない「L-グルコース」が、正常細胞には取り込まれず、がん細胞にのみ高い選択性で取り込まれるという画期的な発見に基づいています。この特性を活かし、同社はL-グルコースを「トロイの木馬」分子として利用し、がん細胞を退治する「武器」分子を結合させた「オルバイオ分子」を開発しています。 この「オルバイオ法」は、既存の抗がん剤と比較して極めて高いがん選択性を持ち、副作用の大幅な低減が期待されます。特に、膵臓がん、胆道がん、卵巣がん、肉腫、子宮体がん、胃がんといった難治性のがん細胞に特異的に取り込まれることが確認されています。同社のもう一つの強みは、細胞単位での治療を可能にする点です。がんが小さすぎて画像診断では発見できない早期段階や、切除不能な進行・再発がん、微小な転移巣に対しても、がん細胞が増殖のために栄養素を求める限り、「武器」分子を送り込み、がん細胞を消失させることが期待されます。 同社は、抗がん剤候補として、天然物7-OH-クマリンを「武器」分子とする「CLG」と、金原子を含む有機化合物を「武器」分子とする「ALG」の開発を進めており、ALGは既に特許登録されています。また、蛍光L-グルコース化合物「2-NBDLG」を用いた高精度がん診断技術も開発しており、これはCLGのin vitro診断バイオマーカーとしても活用されます。同社は、遺伝子異常やタンパク発現の多様性に着目する従来のアプローチとは異なり、がん細胞の栄養摂取や代謝異常という生理現象を捉えることで、がんの多様性を超えた新しい治療モダリティの医療実装を目指しています。弘前大学との共同研究講座を設立するなど、産学連携を通じて基礎から臨床応用まで一貫した研究開発体制を構築し、難治がん患者の完治に貢献することを目指しています。