- 所在地
- 〒261-0000 千葉県 千葉市美浜区 中瀬１番地３幕張テクノガーデンＣＢ棟３階ＭＢＰ
- 法人番号
- 3040001097814
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千葉県千葉市美浜区に所在する、2016年設立・従業員1名の製造業（医薬品・医療機器）企業。
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千葉県千葉市美浜区に所在する、2016年設立・従業員1名の製造業（医薬品・医療機器）企業。
法人向け個人向け
株式会社Triplex Therapeuticsは、東京大学発の創薬バイオベンチャー企業として、希少な神経筋疾患を対象とした遺伝子医薬の研究開発に特化しています。同社は、寝たきりや車椅子生活を余儀なくされる患者様が真の社会復帰を果たし、活動的な人生を取り戻せるよう、従来の「延命」治療を超える安全で根本的な治療効果を持つ新薬を一日も早く開発し、患者様の元へ届けることをミッションとしています。主要な事業領域は、ミトコンドリア病（特にMELAS）とデュシェンヌ型筋ジストロフィーという二つの難病に対する治療薬の開発です。 ミトコンドリア病に対しては、長年の研究を経て「ML1ポリアミド」を用いた新たな治療法を開発しました。このML1ポリアミドは、患者細胞のミトコンドリア内部に侵入し、阻害されていた正常なミトコンドリアDNAの複製を促進することで、変異型DNAの量を最終的に圧倒し、ミトコンドリア本来の機能を回復させることを目指します。MELAS患者由来の細胞を用いた実験でその効果が確認されており、関連特許も取得しています。 デュシェンヌ型筋ジストロフィーに関しては、既存の「エクソン・スキッピング」治療が延命に留まるのに対し、同社はジストロフィン遺伝子のエクソン・スキッピングを引き起こさず、より機能的なジストロフィンを産生させることで、筋肉の正常な機能を回復させることを目標とした新たな治療薬（X-0112）を開発中です。これにより、患者一人ひとりに合わせたテーラーメイド治療を実現し、ベッドや車椅子から解放され、健常者と変わらない生活を送れるようになることを究極の目標としています。DMD治療薬については、国内および国際特許を出願済みです。 同社の強みは、15年以上にわたる基礎研究に基づいた独自の技術と、難病患者のQOL向上に真摯に取り組む姿勢です。新薬開発には莫大な費用がかかるため、投資家からの支援や寄付を募るビジネスモデルを展開しており、筋ジストロフィーの動物試験ではクラウドファンディングで目標額を大幅に達成した実績もあります。また、学会発表や規制当局への意見書提出を通じて、科学的誠実性と患者安全を重視する姿勢を明確に示しています。これらの活動を通じて、世界中の難病患者に希望の光を届けることを目指しています。
従業員数（被保険者）
1人 · 2026年5月
11期分（2025/07〜2026/05）
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