法人向け（医療・ヘルスケア）個人向け
ＰＴＣセラピューティクス株式会社は、希少疾患の治療薬の創薬、開発、商業化をグローバルに展開するPTC Therapeutics Inc.の日本法人として、日本市場における事業を推進している。同社は、RNA生物学の専門知識を基盤に、アンメットメディカルニーズの高い重度な疾患と共に生きる小児および成人患者向けの革新的な医薬品を提供することを使命とする。主要な治療領域は代謝性疾患と神経疾患に重点を置き、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、脊髄性筋萎縮症、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素（AADC）欠損症など、複数の希少疾患において歴史的な治療法の進歩を達成してきた。 同社の研究開発は、「スプライシング」と「炎症とフェロトーシス」という二つのサイエンスプラットフォームを中心に展開される。スプライシングを調節してタンパク質の産生を制御する技術や、酸化ストレスおよび炎症経路を標的とする技術を活用し、有望な治療法を数多く開発する。特に、フェニルケトン尿症（PKU）治療薬「セピエンス™（セピアプテリン）」は、欧州、米国、日本で製造販売承認を取得しており、幅広い年齢層および病型のPKU患者を対象とした治療選択肢を提供する。この薬剤は、フェニルアラニン水酸化酵素（PAH）の補酵素であるBH4の天然前駆体であり、血中フェニルアラニン（Phe）濃度を効果的に低下させる作用機序を持つ。 ＰＴＣセラピューティクス株式会社は、希少疾患治療薬開発における長年の経験と実績、独自のサイエンスプラットフォーム、そしてグローバルな事業化能力を強みとする。これらの基盤を通じて、治療選択肢が限られている希少疾患患者の生活の質の向上に貢献する医薬品を継続的に提供する体制を構築している。
2026年5月16日 時点。この概要は AI を利用して公開情報から抽出しています。事実と異なる箇所がある場合は お問い合わせください。
純利益
2,266万円
総資産
6.7億円
従業員数（被保険者）
34人 · 2026年5月
30期分（2023/12〜2026/05）
ROE_単体
50.31% · 2025年12月
4期分（2022/12〜2025/12）
ROA_単体
3.38% · 2025年12月
4期分（2022/12〜2025/12）
自己資本比率_単体
6.73% · 2025年12月
4期分（2022/12〜2025/12）
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