東京都中央区に所在する、2015年設立・社会保険被保険者数34名の製造業（医薬品・医療機器）企業。
- 所在地
- 〒103-0023 東京都 中央区 日本橋本町４丁目１２番２０号
- 法人番号
- 6011103005755
東京都中央区に所在する、2015年設立・社会保険被保険者数34名の製造業（医薬品・医療機器）企業。
法人向け（医療・ヘルスケア）個人向け
業種・対象顧客は公開情報をもとに AI が推定したものです。持株会社など グループ経営の会社では、主要な事業会社の業種を表示します。実態と 異なる場合は お問い合わせください。
ＰＴＣセラピューティクス株式会社は、米国PTC Therapeutics, Inc.の日本法人として、治療選択肢が限られる希少疾患向け医薬品の開発、承認取得、国内事業化を担うバイオ医薬品企業である。同社は神経疾患と代謝性疾患を重点領域とし、フェニルケトン尿症、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、フリードライヒ運動失調症、家族性カイロミクロン血症症候群、ハンチントン病、脊髄性筋萎縮症などを対象に、医療機関、医師、希少疾患を抱える小児・成人患者およびその家族へ治療選択肢と製品情報を届ける。 研究開発では、RNA生物学の知見を基盤とするスプライシング制御と、酸化ストレス経路を標的とする炎症・フェロトーシスの二つの科学基盤を活用し、低分子医薬品や遺伝子治療を含む開発パイプラインを構築している。日本では、フェニルケトン尿症治療剤セピエンス顆粒分包の製造販売承認を取得し、海外第III相APHENITY試験と国際共同長期継続試験のデータに基づいて事業化した。グループでは、世界初のデュシェンヌ型筋ジストロフィー承認薬、脳へ直接投与する遺伝子治療、小分子スプライシング修飾薬を実用化した実績を持つ。自社の創薬技術と臨床開発力、海外で得た承認・販売基盤を組み合わせ、研究成果を日本での薬事承認と製品販売につなげる事業構造に特徴がある。
2026年8月26日 時点。この概要は AI を利用して公開情報から抽出しています。事実と異なる箇所がある場合は お問い合わせください。
純利益
2,266万円
総資産
6.7億円
社会保険被保険者数
34人 · 2026年8月
33期分（2023/12〜2026/08）
ROE単体
50.31% · 2025年12月
4期分（2022/12〜2025/12）
ROA単体
3.38% · 2025年12月
4期分（2022/12〜2025/12）
自己資本比率単体
6.73% · 2025年12月
4期分（2022/12〜2025/12）
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