東京都江東区に所在する、2021年設立・社会保険被保険者数32名の製造業（医薬品・医療機器）企業。
- 所在地
- 〒135-0063 東京都 江東区 有明３丁目７番２６号有明フロンティアビルＢ棟９階
- 法人番号
- 9010601059913
東京都江東区に所在する、2021年設立・社会保険被保険者数32名の製造業（医薬品・医療機器）企業。
法人向け（医療・ヘルスケア）個人向け
業種・対象顧客は公開情報をもとに AI が推定したものです。持株会社など グループ経営の会社では、主要な事業会社の業種を表示します。実態と 異なる場合はお問い合わせください。
Ｕｌｔｒａｇｅｎｙｘ Ｊａｐａｎ株式会社は、米国Ultragenyx Pharmaceutical Inc.の日本法人として、希少・超希少遺伝性疾患に対する治療薬の開発、承認取得、情報提供および国内での事業化を担う製薬会社である。同社は治療選択肢が存在しない、または限られる疾患を重点領域とし、低密度リポ蛋白コレステロールの低下に用いるエビナクマブ製剤「エヴキーザ」と、遺伝子組換え酵素製剤ベストロニダーゼ アルファ「メプセヴィ」を扱う。医療関係者向けには添付文書、インタビューフォーム、製品情報概要、製品別情報サイトを用意し、患者・介護者向けには薬剤相談窓口を設けている。 グループでは遺伝子治療、酵素補充療法、抗体医薬などを用い、骨形成不全症、アンジェルマン症候群、ウィルソン病、ムコ多糖症IIIA型、糖原病Ia型、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症などを対象とする臨床開発を進める。2024年末時点で21カ国・150カ所超に臨床研究拠点を持ち、後期開発段階の治験薬は6品目。2013年以降、拡大アクセスおよび患者支援プログラムにより50カ国650人超が治療へのアクセス承認を受けた実績がある。研究開発した医薬品の承認取得と販売を収益の基盤としつつ、臨床試験、早期アクセス、患者支援、医療従事者への適正使用情報の提供を組み合わせるビジネスモデルに特徴がある。
2026年8月29日 時点。この概要は AI を利用して公開情報から抽出しています。事実と異なる箇所がある場合は お問い合わせください。
社会保険被保険者数
32人 · 2026年8月
33期分（2023/12〜2026/08）
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